Elfabrio (pegunigalsidaasi alfa) on pitkävaikutteinen entsyymikorvaushoito aikuisille Fabryn tautia sairastaville potilaille. Euroopan lääkevirasto (EMA)2 on nyt hyväksynyt, että Elfabrio (pegunigalsidaasi alfa) voidaan annostella neljän viikon välein. Tämä tarkoittaa, että entsyymikorvaushoidolla (ERT) vakaassa tilassa olevia potilaita voidaan hoitaa nyt joka neljäs viikko aiemman kahden viikon sijaan.
Fabryn tauti on harvinainen, X‑kromosomiin liittyvä perinnöllinen sairaus, jossa rasva‑aine Gb3 kertyy soluihin ja voi vahingoittaa verisuonia ja elimiä. Suomessa on noin 109 diagnosoitua potilasta, mutta todellinen määrä on todennäköisesti suurempi. Oireet vaihtelevat kipukohtauksista ja heikentyneestä tuntoaistista vakaviin munuais‑, sydän‑ ja aivoverisuonivaurioihin¹.
EMA:n päätös perustuu kliinisen vaiheen III BRIGHT‑tutkimuksen (NCT03180840) tuloksiin, joissa arvioitiin 2 mg/painokilo pegunigalsidaasi alfaa, annettuna suonensisäisenä infuusiona neljän viikon välein. Päätöksen taustalla on myös päivitetty farmakokineettinen mallinnus sekä laajennettu altistustietoaineisto useista kliinisistä tutkimuksista.
Chiesi, jonka pääkonttori sijaitsee Parmassa, Italiassa, on kansainvälinen tutkimuslähtöinen lääkeyritys, jolla on yli 85 vuoden kokemus. Yritys toimii 31 maassa ja työllistää yli 7 000 henkilöä. Parmassa sijaitsevan tutkimus‑ ja kehityskeskuksen lisäksi Chiesillä on tutkimuslaboratorioita Ruotsissa, Ranskassa, Yhdysvalloissa, Kanadassa, Kiinassa ja Isossa‑Britanniassa. Pohjoismainen tytäryhtiö sijaitsee Tukholmassa. Lisätietoja: www.chiesipharma.se.
Annelie Barkelund Viestinnän ja yhteiskuntasuhteiden johtaja Chiesi Nordic Puh: +46 (0)72 703 23 86 a.barkelund@chiesi.com
